Ten artykuł czytasz w ramach bezpłatnego limitu

Choroby nowotworowe występują u dzieci dość rzadko, ale są drugą co do częstości występowania przyczyną śmierci najmłodszych. Co roku w Polsce nowotwór jest diagnozowany u ponad tysiąca dzieci.

80 proc. najmłodszych pacjentów wyzdrowieje. Choroba nowotworowa rozwija się bardzo szybko, dlatego im wcześniej zostanie zdiagnozowana, tym większe są szanse na powrót do zdrowia. Niestety, dzieci nie mają typowych objawów jak u dorosłych, co w wielu przypadkach utrudnia wczesną diagnozę.

Klinika Przylądek Nadziei. Podawanie CAR-T Olkowi. Ta kuracja uratowała mu życieKlinika Przylądek Nadziei. Podawanie CAR-T Olkowi. Ta kuracja uratowała mu życie Fot. Mat. Fundacji 'Na Ratunek Dzieciom z Chorobą Nowotworową'

Najczęstsze nowotwory dziecięce to białaczki, które stanowią średnio 27 proc. wszystkich nowotworów rozpoznawanych u dzieci w Polsce. Ostra białaczka limfoblastyczna (ALL) jest najczęściej występującym nowotworem u dzieci, stanowi 75 proc. białaczek. Na drugim miejscu znajdują się nowotwory ośrodkowego układu nerwowego, które stanowią ok. 20 proc. wszystkich nowotworów, a na trzecim – chłoniaki (ok. 13 proc.).

Najwięksi w Polsce

Wrocławska klinika Przylądek Nadziei jest w Polsce zarówno największym ośrodkiem onkohematologii dziecięcej, jak i pediatrycznym ośrodkiem transplantacyjnym.

– Wykonujemy blisko połowę transplantacji u dzieci w kraju. Mamy 17 stanowisk przeszczepowych, a zwykle w innych ośrodkach jest ich maksymalnie pięć–sześć. Posiadamy Bank Komórek Krwiotwórczych z laboratorium, które ma status Zakładu Inżynierii Genetycznej – wylicza prof. dr hab. n. med. Krzysztof Kałwak, specjalista transplantologii klinicznej, immunologii klinicznej, pediatrii, onkologii i hematologii dziecięcej, zastępca kierownika kliniki Przylądek Nadziei.

W Europie więcej transplantacji niż w Przylądku Nadziei wykonuje się jedynie w Rzymie i Moskwie. Pozostałe polskie ośrodki to: Poznań, Bydgoszcz, Kraków, Lublin i Warszawa.

Obok przeszczepień w polskiej hematoonkologii coraz częściej stosowane są tak nowoczesne metody jak terapia CAR-T, terapia celowana oraz immunoterapia.

– Przyszłość hematoonkologii to terapie, które będą jak najmniej toksyczne, a jak najbardziej skuteczne. Mają atakować wroga w sposób celowany, nie niszcząc całego organizmu np. radioterapią czy chemioterapią – wyjaśnia prof. Kałwak.

 

Zdrowie. Magia żywych komórek

Przylądek Nadziei jest jedynym w Polsce ośrodkiem pediatrycznym, w którym terapią CAR-T leczy się dzieci z ostrą białaczką limfoblastyczną. To nowatorska immunoterapia, która w USA pojawiła się w 2012 r. Polega na przeprogramowaniu komórek cytotoksycznych.

– Wykorzystuje się w niej własne immunologicznie kompetentne komórki leczonego pacjenta – wyjaśnia prof. Kałwak. – Każdy z nas posiada limfocyty T i NK, czyli komórki uzbrojone układu odpornościowego, ale mało precyzyjne i niewystarczająco liczne, żeby działać. Zmodyfikowanie komórek cytotoksycznych T cząsteczkami CAR wyposaża je w bardzo precyzyjne narzędzie do namierzania komórek nowotworowych oraz w licencję na ich zabijanie.

Nadia jest leczona terapią CAR-T we wrocławskiej klinice Przylądek NadzieiNadia jest leczona terapią CAR-T we wrocławskiej klinice Przylądek Nadziei Fot. Mat. Fundacji 'Na Ratunek Dzieciom z Chorobą Nowotworową'

Profesor Kałwak wyjaśnia, że ta terapia jest niezwykle skuteczna, ponieważ komórki same się aktywują w organizmie dziecka i żyją wiele miesięcy: – To jakby żyjący lek, który zapewnia remisję. Jest w tym trochę magii, ale ta magia działa. Może nie u każdego pacjenta, bo biologia nowotworu bywa różna i pewne rzeczy są od nas niezależne, ale jesteśmy w stanie wyleczyć 55–60 proc. dzieci, które inaczej nie miałyby szans. To bardzo, bardzo dobry wynik.

Jak wygląda proces leczenia?

Profesor Kałwak: – Pacjent w swoim krwiobiegu ma pewną liczbę własnych limfocytów T. Wykonujemy aferezę komórek jednojądrzastych jak przed autologiczną transplantacją, mrozimy je i wysyłamy do laboratorium do USA.

Tam komórki zostają rozmrożone i zainfekowane cząsteczkami wirusa, który zawiera gen kodujący receptor CAR przeciwko antygenowi występującemu na powierzchni komórek białaczkowych. Ten gen zostaje wbudowany do genomu komórki docelowej.

– Daje to tzw. stabilną ekspresję CAR-ów, czyli uzyskujemy uzbrojone narzędzia do walki z nowotworem – tłumaczy profesor. – Kolejne dwa–trzy tygodnie trwa proces, w którym komórki ulegają namnożeniu. Następnie trzeba je zamrozić, przewieźć, umieścić w banku komórek, rozmrozić po przygotowaniu pacjenta, podać i czekać na efekty, licząc się z objawami ubocznymi.

U ok. 10 proc. pacjentów przez kilka tygodni po podaniu leku może się pojawić osłabienie, duszności, ból i zawroty głowy, zaburzenia mowy, drgawki czy utrata świadomości. Szybki rozpad komórek nowotworowych czasem zaburza też pracę serca, nerek i układu nerwowego.

Emily, Olkowi i Nadii się udało

Terapia CAR-T wskazana jest do leczenia dzieci i dorosłych do 25. roku życia z rozpoznaniem ostrej białaczki limfoblastycznej B-komórkowej (B-ALL), opornych na leczenie, w fazie nawrotu po przeszczepieniu lub mających drugi bądź kolejny nawrót choroby. Zastosowanie terapii pozwala na przełamanie mechanizmów oporności na stosowaną wcześniej chemioterapię czy immunochemioterapię. W praktyce dla chorych jest ostatnią szansą i nadzieją.

Emily Whitehead z USA, wówczas siedmioletnia, została skierowana na leczenie paliatywne, kiedy zaproponowano jej terapię CAR-T. Zabieg miała ponad osiem lat temu, a teraz jest w pełni zdrowa – uzyskała pełną remisję.

Zdrowy jest także Olek, któremu 3 marca zeszłego roku w Przylądku Nadziei podano komórki CAR-T. Białaczkę rozpoznano u niego w 2013 r. Miał co najmniej trzy wznowy i dwie transplantacje, badania wykazywały cały czas dodatnią chorobę resztkową, musiał więc być ciągle leczony, by utrzymać się w remisji.

– Choroba cały czas się tliła. Tymczasem trzy miesiące po infuzji zmodyfikowanych genetycznie limfocytów T po raz pierwszy mieliśmy ujemną chorobę resztkową, czyli choroba zniknęła. Parametry hematologiczne pokazują, że zastosowana terapia nadal działa – podkreśla prof. Kałwak.

Nadia jest kilkanaście dni po podaniu komórek. W sumie już czwórka dzieci leczonych tą metodą w Przylądku ma się świetnie, a piąty pacjent czeka na wyprodukowanie komórek – na początku lutego dostanie swoją terapię. Cała piątka nie miałaby szans na przeżycie bez CAR-T.

Zdrowie. 1,3 mln za jedno życie

W Polsce wskazania do tej terapii ma 10–15 dzieci rocznie. Jedna kosztuje ponad 1,3 mln zł. Polskie państwo za nią nie płaci, choć jest refundowana w 17 innych krajach Unii Europejskiej.

– Dotąd Ministerstwo Zdrowia czterokrotnie odmówiło nam finansowania tej terapii, dwójka dzieci niestety zmarła – mówi prof. Kałwak.

Terapie leczonych dzieci finansuje więc społeczeństwo. Zbiórki organizowane są przez Fundację „Na Ratunek Dzieciom z Chorobą Nowotworową” wraz z Siepomaga.pl. Ostatnio nie trwają już sześć–siedem tygodni, jak na początku, lecz potrzebne kwoty udaje się zebrać w cztery–pięć tygodni.

Przylądek Nadziei wystąpił o grant Agencji Badań Medycznych, możliwe, że będzie starać się o kolejne.

– Będziemy sami produkować te komórki, kupując licencję albo próbując samodzielnie ten konstrukt wykonać. Jest nadzieja w tzw. akademickich komórkach CAR-T – opowiada prof. Kałwak.

Liczy, że w te prace zaangażują się uczelnie wrocławskie: – Nie tylko Uniwersytet Medyczny, ale może też Uniwersytet Przyrodniczy lub Politechnika Wrocławska.

W przyszłości Przylądek Nadziei terapią CAR-T chciałby leczyć także pacjentów z innymi chorobami układu krwiotwórczego lub z guzami litymi.

– Najważniejsze jest finansowanie, dzięki któremu można szybko kierować pacjentów do terapii. Moim marzeniem jest, żeby oferować ją we wcześniejszym stadium zaawansowania białaczki, czyli skrócić terapię białaczki limfoblastycznej, bo jest to możliwe – mówi prof. Kałwak.

Tłumaczy, że dzieci są leczone z białaczki przez dwa–trzy lata, a jak mają przeszczep, to jeszcze dłużej: – Jeżeli terapia dla pacjentów wysokiego ryzyka byłaby oferowana w trzecim–czwartym miesiącu leczenia, to cały proces zamknąłby się w kilku miesiącach. To przełożyłoby się na poprawę komfortu życia, szybszy powrót do normalności oraz mniej powikłań immunologicznych, toksycznych, po przeszczepach, chemioterapii i radioterapii. Dzięki komórkom CAR-T chcielibyśmy więc w przyszłości zrewolucjonizować leczenie białaczki.

1 procent na ratunek

Wrocławską Klinikę Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej „Przylądek Nadziei” oraz leczenie onkologiczne dzieci wspiera Fundacja „Na Ratunek Dzieciom z Chorobą Nowotworową”, która jest partnerem naszego cyklu redakcyjnego. Każdego roku fundacja pomaga 2 tys. dzieci z całej Polski. Ty też możesz pomóc jej podopiecznym w walce o życie, przekazując jeden procent podatku: KRS 0000086210.

Więcej informacji o Fundacji „Na Ratunek Dzieciom z Chorobą Nowotworową” znajdziesz na jej stronie internetowej: naratunek.org.

Czytaj ten tekst i setki innych dzięki prenumeracie

Wybierz prenumeratę, by czytać to, co Cię ciekawi

Wyborcza.pl to zawsze sprawdzone informacje, szczere wywiady, zaskakujące reportaże i porady ekspertów w sprawach, którymi żyjemy na co dzień. Do tego magazyny o książkach, historii i teksty z mediów europejskich. Zrezygnować możesz w każdej chwili.